顧名思義在人身上進行的研究統稱為人體研究（或稱臨床試驗、人體試驗）。
根據醫療法，這是評估新藥品、新醫療器材、新醫療技術或學名藥對人體效果的一種方法。因為許多的治療方式、藥品、醫療器材以及疫苗實際際應用的狀況與動物試驗的結果並不一定相同，因此在廣泛運用之前，必須收集相關資訊，例如是否真的有效，以及會不會產生不良反應等。因此必須進行人體研究，收集相關資訊，才能夠知道什麼樣的治療方式或者劑量是最適合病患的。並將其研究成果，轉換成對於人類有用的醫學知識，增進全體人類的健康、壽命及福祉。因此，人體研究是醫學進步不可缺少的一環。
新藥研發過程需先申請人體臨床試驗階段（Investigational Drug，IND），進而才能進行臨床試驗分期階段（Phase I、II、III、IV期），第三期臨床試驗 （Phase III）過程中若證實藥物療效，可申請新藥上市許可（New Drug Application，NDA）。
☉第一階段臨床試驗（Phase I，人體藥理研究）
受試者為數名或十數名沒有疾病的健康志願者參與，若癌症疾病則為少數病人參與，主要是瞭解藥物的安全劑量，人體所能夠承受的最高劑量，此階段通常在特定的臨床試驗病房中，經由有經驗的醫師來執行。
☉第二階段臨床試驗（Phase II，治療探索）
經由一群嚴格篩選出來同質性高的病人，探索藥物的療效和安全性，為少數病人的臨床試驗，一般為數十人，再根據該試驗結果來設計第三期臨床試驗(phase III)的受試者人數。
☉第三階段臨床試驗（Phase III，治療確認）
此階段受試者對象較多，為大型的臨床試驗，受試者人數可能由數百到數千人不等，在設計以隨機分配、雙盲及對照試驗等方式進行，主要證實藥物療效及安全性，作為上市前的依據。
☉第四階段臨床試驗（Phase IV，治療使用）
這個階段是藥品上市後的追蹤，且與已核准的適應症相關，監測該藥物是否有先前幾個階段沒發現的副作用或是不良反應等情況，試驗設計較為簡單，但是需要大量的病人進行長時間的觀察。
